随着分子生物学、基因组学等现代生物学技术的进步，基础血液学研究通过深入解析血液系统的生理和病理机制，为防治血液系统疾病提供了重要的理论支持，使得基础血液学研究更为深入和全面。目前，我国基础血液学领域飞速发展，青年学者在推动医学基础研究与临床前沿的结合方面发挥着重要作用，越来越多的青年优秀学者勇担重任，刻苦钻研，将基础研究应用于临床实践，推动血液学蓬勃发展。为了更好地防治相关疾病，加速基础研究、临床实践与新技术的融合，同时为全民健康贡献力量，2024年1月5日下午召开了第四届中国血液学科发展大会——专题论坛2：青年论坛，由解放军总医院第五医学中心刘兵教授、中山大学潘景轩教授担任论坛主席，中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）程辉教授担任主持，邀请国内外专家围绕基础血液学理论、临床诊疗以及前沿技术进行广泛和深入地探讨。
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开场致辞

潘景轩教授致辞

潘景轩教授为青年论坛致开幕辞，潘教授从“大血液、大卫生、大健康”的学科发展角度强调了基础血液理论与技术研究是临床应用转化的桥梁和基石。血液学作为医学领域中的一支重要力量，其发展离不开无数科学家及临床医生对新知识、新疗法的探索精神。本次青年论坛更是汇聚了从基础研究到临床诊疗研究的优秀的青年学者，他们是血液学未来的引领者，也是创新的推动者。潘景轩教授表示，希望通过此论坛，搭建学术交流平台，促使学者们深入合作、共同探讨。程辉教授充分肯定并介绍了本次论坛内血液基础研究、学科交叉、前沿阵地及先进技术等方面内容。


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血液学基础研究是整个学科发展的基石


王璐研究员作演讲

中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）王璐研究员团队在斑马鱼体系内，揭示了RBP分子CSDE1所介导的转录后调控在造血干祖细胞（HSPC）产生过程中的关键作用。研究鉴定了一个重要的转录后调节因子CSDE1，证明其调控β-Catenin蛋白翻译，影响Wnt信号活性，从而调控HSPC产生。这一发现丰富了我们对转录后调控在体内HSPC产生机制的认识，并为指导体外诱导获得有功能的HSPC提供了新的见解。

李玥莹研究员作演讲

中国科学院北京基因组研究所李玥莹研究员重点讲述了其团队近期将发表的两项成果：SETD2 敲除小鼠模型的研究证实了巨核细胞的多倍体化可通过核内有丝分裂来实现；免疫巨核细胞的鉴定和巨核细胞直接分化路径的发现，证实其发育存在较大的异质性。运用最新的lineage tracing模型，证实不同发育路径来源的巨核细胞有不同的功能偏好性，不同病理条件激活不同路径并产生不同巨核细胞功能亚群。


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交叉学科研究是基础与临床重要的交汇点

公彦栋副研究员作演讲

解放军总医院第五医学中心公彦栋副研究员团队利用单细胞测序技术，针对在急性GVHD（aGVHD）中发挥不同作用的中性粒细胞的身份特征、异质性以及细胞起源进行了深入解析。描述了造血干细胞移植后，aGVHD发生时外周血免疫细胞景观，解析aGVHD发生时中性粒细胞的异质性，针对与aGVHD密切相关的发挥双刃剑作用的抑炎亚群OLR1-Neu和促炎亚群IFIT3-Neu展开了深入讨论。

易树华教授作演讲

中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）易树华教授团队首次在套细胞淋巴瘤（MCL）中整合了多组学分析，从基因组学到蛋白质组对MCL的分子病理学特征进行了全面解析。易树华教授发现通过分析基因突变，结合蛋白质组相关性，能够预测患者生存率。这一发现为未来利用生物分类模型在精准靶向治疗等中的临床应用提供了预测模型，并为疾病治疗提供了可靠依据。

肖刚教授作演讲

浙江大学的青年学者肖刚教授进行了题为“CAR-T细胞线粒体代谢研究与功能干预”的报告，该报告在恶性造血转变及免疫治疗背景下，研究了细胞的代谢重编程的时间和空间特征，及CAR-T细胞治疗后在机体中的耗竭问题，并针对CAR-T细胞的线粒体代谢进行了探索。其团队在体外使用高通量的药物筛选体系筛选了可能与CAR-T细胞耗竭相关的靶向线粒体代谢的小分子药物，发现IDH2抑制剂的使用可增强CAR-T细胞的活性维持与功能， 这一现象是通过改变CAR-T细胞中的中心碳代谢，继而改变CAR-T细胞内部的活性氧水平及H3K27ac这一表观遗传修饰而实现。鉴于IDH2抑制剂已是被批准用于临床治疗的药物，这一研究具有极大的临床转化价值，将有助于目前CAR-T细胞在临床治疗中的应用。

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前沿阵地为未来科学研究开辟了新航向


朱小玉教授作演讲

中国科技大学附属第一医院（安徽省立医院）朱小玉教授团队对双阴性T（DNT）细胞防治AML移植后的复发进行了全面阐述，发现DNT细胞由具有CD3+CD56-CD4-CD8-表型的T细胞亚群组成，包括TCR γδ+及TCR αβ+ DNT，并可在体外进行有效扩增。朱小玉教授阐明在DNT细胞发挥抗肿瘤作用的同时不引起GVHD，可作为过继细胞疗法（ACT）的“off-the-shelf”细胞产品随时用于临床。她还强调该领域数据的局限性以及对DNT细胞抗肿瘤、免疫调节等的作用机制亟需深入探究。

侯宇教授作演讲

山东大学齐鲁医院的青年学者侯宇教授进行了题为“Platelets in Immune Thrombocytopenia: Victims in Charge of Their Own Fate”的报告。该报告围绕免疫性血小板减少症（ITP）这一威胁人类健康的疾病进行，系统汇报了其科室在“ITP免疫双打击”“血小板调控耐受”“疾病治疗”及“分子分层”四方面的基础研究与临床诊治中的系列工作。其中，她重点讲述了与血小板增加相关的TGF-β1可增强ITP治疗过程中MDSC功能，从而改善ITP患者的长期预后这一研究，该研究发现血小板不仅是ITP治疗缓解的终点指标，也为这一免疫相关疾病中免疫稳态的恢复铺平了道路。

黄亮教授作演讲

华中科技大学同济医院黄亮教授团队主要基于单细胞组学的手段研究动态展示了CAR-T细胞在人体内的群体异质性和功能复杂性，并强调联合靶向是解决CAR-T治疗靶点逃逸和阴性复发的重要策略，移植联合CAR-T的治疗有望克服临床和遗传高危因素的不良预后，为未来临床持续优化CAR-T疗法提供初步指引。


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先进技术展示了科研及转化应用的最新前沿技术


饶书权研究员作演讲

中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）饶书权研究员从现有CRISPR/Cas9系统在原代细胞中应用的局限性着手，重点讲述了如何在人类原代细胞中实现高效精准细胞敲除，以及利用CRISPR/Cas9在人类原代细胞开展高通量筛选的方法，最后讲述其团队最新的PAM序列非依赖的新技术模型，为将来CRISPR/Cas系统靶向基因组应用到更广的范围提供了新方法。

赵妍敏教授作演讲

浙江大学医学院附属第一医院骨髓移植中心赵妍敏教授团队围绕单倍体移植复发的临床问题，开展了多组临床实验，深度解析了移植后复发机制，并基于移植前优化预处理方案、优选供者、移植后使用靶向药物等方面，全方位构建移植后复发防治体系。


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总结


程辉教授作总结

程辉教授进行论坛总结，指出本次会议是集基础探索、临床应用、前沿阵地及先进技术于一体的学术盛宴，为未来血液学在各领域的突破奠定了基础，展现了青年学者们的热情和对科学的执着。期待在未来的研究中，大家继续携手前行，共同创造更多的学术辉煌。最后，程辉研究员对本次论坛的主席嘉宾、报告学者、与会者及各位工作人员等致以感谢。

文章来源：血液病医院血液学研究所

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