第65届美国血液学会（ASH）年会于2023年12月9—12日在美国加利福尼亚州圣地亚哥召开。江倩教授团队现将2023年ASH继续教育骨髓增殖性肿瘤（MPN）专题进行归纳、总结，分享给大家。

今天，为大家整理、推送的文章：降细胞治疗在原发性血小板增多症（ET）和真性红细胞增多症（PV）的临床应用。

原发性血小板增多症（ET）和真性红细胞增多症（PV）分别是以血小板和红细胞过度生成为特征的骨髓增殖性肿瘤(MPN)。血栓并发症是ET和PV的重要并发症和死亡的主要原因，而降细胞治疗是预防血栓形成的主要手段。尽管欧洲白血病网（ELN）推荐及美国国立综合癌症网络（NCCN）指南中推荐了对降细胞治疗的时机和选择，但在临床实践中，仍要综合考虑多种因素。
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哪些ET和PV患者应进行降细胞治疗？

推荐分别使用修订的IPSET血栓形成评分和ELN风险分层对ET和PV进行分层管理（见表1）。

●ET和PV血栓形成的风险-分层(在ET中，有3种预后模型可用于识别血栓形成风险低、中或高的患者；在PV中，只有欧洲白血病网风险分层系统。)

高危患者：应接受降细胞治疗；
中危患者：积极管理可控制改变的风险因素，在出现血管收缩症状或获得性血管性血友病综合征（aVWS）的情况下应进行降细胞治疗；
低危患者：
(1)极度血小板增多（PLT>1000× 109/L）的ET或PV患者并发aVWS发生出血时；
(2)对放血疗法不耐受或放血疗法对生活质量有负面影响的PV患者；
(3)出现以下症状：缺铁导致的疲劳或注意力不集中、PV患者的白细胞显著增多、脾肿大或瘙痒等微血管症状。

需要注意的是，在低风险、有症状的患者开始降细胞治疗之前，应优化非降细胞治疗进行症状管理。

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适用于ET和PV的降细胞药物

1、目前适用于ET患者的降细胞药物包括羟基脲（HU）、干扰素（IFN）、阿那格雷。
羟基脲：用于一线降细胞治疗；
聚乙二醇干扰素（PEG-IFN）：用于一线降细胞治疗，或HU不耐受/耐药后的治疗；
阿那格雷：一种可抑制巨核细胞分化的口服咪唑喹唑啉衍生物，初始剂量为0.5mg bid；根据血液学反应和患者对其耐受性，每周增加0.5mg。

2、目前适用于PV患者的降细胞药物包括羟基脲、干扰素、芦可替尼等。
羟基脲：用于一线降细胞治疗；
聚乙二醇干扰素（PEG-IFN）：用于一线降细胞治疗，或HU不耐受/耐药后的治疗；
芦可替尼：用于HU不耐受/耐药后的治疗，适用于症状严重患者。与其他药物相比，芦可替尼可显著改善瘙痒、盗汗和早期饱腹感等症状，缓解持续时间延长，有效改善无事件生存率。

3、特殊情况
对于妊娠或备孕的年轻患者，建议使用基于干扰素的疗法；
患有严重抑郁、焦虑或其他精神疾病的患者不应使用干扰素；
患有急性或未经治疗的自身免疫性疾病的患者避免使用干扰素；
有充血性心力衰竭或心律失常的患者应谨慎使用阿那格雷；

4、多组临床随机试验比较了羟基脲和干扰素治疗ET和PV的疗效和安全性。在临床实践选择药物时，应与患者充分讨论药物的毒性和预期的血液学反应以及血栓形成或进展率差异数据，以助于做出个体化临床决策。

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如何评估降细胞治疗的反应

ELN标准规定，当血细胞计数正常并且没有血栓形成、出血或疾病进展为骨髓纤维化时，即达到缓解。但目前回顾性研究表明，这些反应标准与血栓形成或生存风险降低之间无关。推荐根据患者的耐受情况和治疗目标调整剂量。在整个治疗过程中，持续评估症状的变化、改善和治疗相关的不良事件至关重要。

END


编译 | 原梦瑶  于露
审核 | 江倩

参考文献
Tremblay D. Cytoreduction for ET and PV: who, what, when, and how? Hematology Am Soc Hematol Educ Program. 2023 Dec 8;2023(1):660-666. 



江倩
国家中心PI 、教授
主任医师、博导
国家血液系统疾病临床医学研究中心
北京大学人民医院
北京大学血液病研究所




原梦瑶
导师：江倩教授
国家血液系统疾病临床医学研究中心
北京大学人民医院
北京大学血液病研究所



于露
主治医师
国家血液系统疾病临床医学研究中心
北京大学人民医院
北京大学血液病研究所
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