编者按
2023年12月12日，第65届美国血液学年会（ASH）完美落幕。作为全球血液学领域规模最大、涵盖最全面的国际学术盛会之一，会议围绕红细胞疾病、出凝血疾病、血栓性疾病、血液肿瘤等多领域，涵盖科学项目、科学座谈会、科学研讨会、特别兴趣会议、口头和壁报摘要等形式，全球血液学领域研究专家汇聚于此，共同探讨血液疾病最新基础前沿、新治疗手段及方案、疾病管理策略。
CCMTV·血液频道特邀美国血液学协会新任主席、美国纽约血液中心Mohandas Narla教授接受专访，分享第65届ASH年会亮点及后续计划，以飨读者。

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美国血液学年会（ASH）作为全球血液学领域规模最大、涵盖最全面的国际学术盛会之一，会议聚焦血液领域基础前沿、创新疗法等热点研究，请您介绍下本届大会的内容设置及目的？相较于既往会议有何新亮点？此外，请您为我们介绍下ASH为血液学领域发展开展哪些工作？接下来工作有何规划？
Mohandas Narla教授


美国血液协会聚焦血液学疾病各个领域，但是在本届ASH年会上，我们重点关注领域之一为镰状细胞性贫血病（SCD），近年来，ASH投入大量精力及资源来改善SCD患者的诊疗及护理，SCD已成为全球血液学领域重点关注疾病，会议上将会对FDA首次获批的两款基因疗法治疗SCD展开讨论，以及相关SCD教育培训会议帮助临床医生深入了解SCD。
未来五年，ASH计划投入约1900万美元对血液病医生进行SCD相关培训，以及投入数百万美元建立SCD全球临床数据库并支持相关临床研究开展，以期深入探索SCD疾病致病机制及创新疗法。

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您作为领域专家，请您为我们介绍下镰状细胞贫血病的致病机制及诊疗现状？请您分享下本次ASH年会上关于镰刀型细胞贫血病的基础及临床研究值得关注的研究进展有哪些？
Mohandas Narla教授


目前，对于SCD诊断并不困难，最大的挑战仍为如何治疗SCD。SCD是一种终身慢性疾病，该病使红细胞变为镰刀状,从而无法正常穿过血管，易附着血管内壁，堵塞血液流动，导致氧气供应不足、器官缺血等。
基于此，治疗关键为如何阻止红细胞变为“镰刀状”。当下SCD治疗讨论热点为基因疗法，作用机制为防止红细胞在缺氧条件下转变为“镰刀状”。尽管造血干细胞移植被认为是可以治愈SCD的治疗手段，但仍需配型找到合适供者。而基因疗法仅通过基因编辑修饰即可有望实现治愈，是SCD非常有前景的治疗手段。正如本届ASH年会关于SCD的报告和专场，无论是基础研究亦或创新疗法临床研究，均座无虚席，由此可见，该疾病已成为全球关注热点。相信以此趋势，该疾病领域未来4~5年将有重大突破。


专家简介




Mohandas Narla 教授
美国血液学协会主席
美国纽约血液中心杰出科学家
红细胞生理学实验室主任
美国国家心肺血液研究所 （NHLBI） 咨询委员会的成员
2020 年 Wallace H. Coulter 血液学终身成就奖
主要研究方向：遗传性和获得性红细胞疾病的病理生理学研究

责任编辑丨13
审核编辑 | WX
文章撰写丨关关

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