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多发性骨髓瘤(MM)是一种浆细胞恶性肿瘤，以骨髓中异常克隆浆细胞为主要特征，异常克隆浆细胞的生长可引起破坏性骨病变、急性肾损伤、贫血和高钙血症。过去的二十年里，随着蛋白酶体抑制剂、免疫调节药物、单克隆抗体及自体造血干细胞移植的出现，多发性骨髓瘤的治疗方法也不断增加。



请您从创新药物角度谈谈中国医学科学院血液学研究所2022年的多发性骨髓瘤诊疗创新和临床研究进展？新药联合为血液肿瘤患者带来了怎样的治疗希望？
安刚教授：
近几年，多发性骨髓瘤新药研发处于蓬勃发展阶段，免疫治疗大放异彩。目前来说，免疫治疗主要有三种，即CAR-T细胞疗法、双特异性抗体和ADC药物。
CAR-T细胞疗法在我国获得了长足进展，国际上也属于领先水平。中国医学科学院血液病医院目前开展的多项临床试验均为BCMA靶点的CAR-T细胞疗法，且成功推动了我们成功地推动了CT103A在中国获批。此外，我们还把CAR-T细胞疗法创新性地结合到目前的治疗体系中，如对高危患者进行自体移植联合CAR-T细胞治疗，对老年不适合移植的患者进行一线CAR-T细胞治疗以发挥最优疗效。
双特性抗体目前处于迅速发展阶段，目前我们中心承接了五个双抗的临床研究，包括BCMA、GPRC5D、FcRH5等治疗靶点，不管是单药应用还是联合用药有效率均较高，虽患者缓解深度不及CAR-T细胞疗法，但毒副作用小，不需要等待制备时间。
国内ADC药物的相关临床研究及在研产品较少，目前我中心承接了三项DREAMM研究，患者总缓解率也较高，但是由于存在角膜炎等限制性毒性，未来如何克服这些局限性也是需要不断探索的。
新药联合可以让患者达到更深的缓解，从而获得长期生存，还能缩短治疗周期，避免一定的药物毒副作用。但目前来说，免疫治疗并不能完全取代传统治疗药物，将创新的免疫治疗整合到目前的诊疗体系中去，才能使患者得到最大临床获益。


文章摘自：
邱录贵教授团队：大浪淘沙，从新药研发进程中预见多发性骨髓瘤治疗希望


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